Connect with us

Новини США

Новими найдорожчими ліками стала генна терапія гемофілії В – nauka.ua


За даними Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками (FDA), у Сполучених Штатах схвалено препарат для генної терапії гемофілії B, рідкісної форми порушення згортання крові. Ці препарати стали новими найдорожчими в світі, вартістю 3,5 мільйона доларів за дозу.

Нгуєн Хіп / Unsplash

Яке захворювання лікує препарат?

Гемофілія – ​​це захворювання, при якому у людини порушується згортання крові, тому навіть незначні травми можуть призвести до значної крововтрати, а також спонтанної кровотечі, що нерідко.

Гемофілія B спричинена мутацією в гені, який кодує фактор згортання крові IX, і вражає приблизно одну людину з 40 000, більшість з яких – чоловіки. У складних випадках лікування вимагає довічних внутрішньовенних інфузій фактора II і є дорогим. Як і у випадку з багатьма іншими генетичними захворюваннями, дефект було виправлено генною терапією. І це спрацювало: FDA схвалило перший препарат для генної терапії від гемофілії B. І він став найдорожчим новим препаратом у світі – 3,5 мільйона доларів. Раніше цього року ми вказали ще один препарат — генну терапію бета-таласемії — як найдорожчий — 2,8 мільйона доларів, але з тих пір він став лише третім за вартістю.

Що роблять нові дорогі ліки?

Нещодавно схвалений препарат CSL Behring LLC Hemgenix (Хемгенікс) містить аденоасоційовані віруси, які доставляють правильну версію гена фактора згортання крові IX у клітини. Розробники відзначають, що для досягнення терапевтичного ефекту достатньо одного внутрішньовенного введення препарату.

Ефективність і безпека препарату були підтверджені в двох дослідженнях за участю 57 чоловіків віком від 18 до 75 років з помірною або важкою гемофілією В. 94 відсотки учасників змогли припинити регулярні дорогі ін’єкції фактора II, а в одному дослідженні частота кровотеч була Проте найпоширенішими побічними ефектами, якщо вони й виникали, були підвищення рівня печінкових ферментів, головний біль або грипоподібні симптоми, що свідчить про відносну безпеку лікування, але потребує постійного моніторингу стану пацієнтів.




Щоб підтримати українських військових, тисни >ТУТ<.

Джерело: https://nauka.ua/news/novimi-najdorozhchimi-likami-stala-genna-terapiya-gemofiliyi-v

Continue Reading
Click to comment

Leave a Reply

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *